Лекарство предназначено для пациентов, страдающих двумя генетическими заболеваниями крови: серповидноклеточной анемией и бета-талассемией.
Лекарство поможет предотвратить приступы мучительной боли в первом случае и отказаться от ежемесячных переливаний крови во втором. Препарат — совместная разработка фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals из США и биотехнологической компании Crispr Therapeutics из Швейцарии.
Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия — серьезные наследственные заболевания крови, поражающие гемоглобин. Этот белок присутствует в красных кровяных тельцах и играет важную роль в транспортировке кислорода.
При первом состоянии мутация гена, регулирующего выработку гемоглобина, вызывает порок развития эритроцитов, которые принимают серповидную форму и становятся вязкими, что препятствует нормальному кровотоку. Среди последствий этого заболевания, которое поражает преимущественно население африканского и карибского происхождения, приступы сильной боли.
Бета-талассемия, более распространенная в районах, граничащих с бассейном Средиземноморья, вызывается генетической мутацией. При этом состоянии преждевременно разрушаются эритроциты, наблюдается нехватка гемоглобина и, следовательно, снижается насыщенность крови кислородом. Поскольку заболевание может вызвать тяжелую анемию, каждые три-пять недель пациентам требуется переливание крови.
РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ
После тщательной оценки качества препарата Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) на год одобрило терапию для пациентов с описанными заболеваниями в возрасте от 12 лет. В течение этого срока компании-производители должны будут предоставлять данные о безопасности и эффективности лечения.
Известно, что на такую терапию сегодня претендуют около 2000 человек в Великобритании.